Maladies rares : propositions remises aux ministres Santé et Recherche, les association déçues

La 23e édition du Téléthon, le 5 décembre 2009 sur le plateau de France 2.

Source photo : Pierre Verdy [AFP/Archives]

"Ces propositions constitueront le socle d'élaboration du plan, dont les mesures permettront à quelque 3 millions de personnes atteintes en France par l'une des 7.000 maladies rares recensées de bénéficier d'une meilleure prise en charge médicale, sociale et humaine, tandis que les progrès de la recherche permettront l'accès à des thérapeutiques innovantes", note le ministère de la santé dans un communiqué.

Ce plan fait suite au premier plan 2005-2008.

Dès octobre 2008, le Président de la République s'est engagé à ce qu'un nouveau plan entre en vigueur en 2010, en relais du plan précédent, poursuit le ministère.

"Objectif principal" de ces propositions, "l'amélioration de la prise en charge des patients atteints de maladies rares, les propositions portent notamment sur l'efficience du maillage des structures, le développement des compétences des professionnels de santé, la promotion de la recherche ainsi que l'essor des réseaux de collaboration européens et internationaux", souligne le ministère.

Selon le rapport du Pr Tchernia, le premier plan a "permis aux malades et aux chercheurs de sortir de l'ombre" et a suscité des "avancées" parmi lesquelles la création de 131 centres de références et 501 centres de compétences, et l'aide à la recherche.

Il a néanmoins fait l'objet de critiques (Haut Conseil de santé publique-HCSP, associations de malades...) portant le plus souvent sur l’insuffisance du suivi du plan et de sa coordination, ainsi que sur l’absence d’évaluation régulière de son impact et des difficultés rencontrées, note le rapport qui pointe également des systèmes d’information "déficients" et l'inégalité dans la prise en charge des patients sur le territoire.

Le nouveau plan qui aura clairement un "pilote interministériel", vise à mettre en place un système d’organisation durable, afin de garantir la prise en charge des malades sans devoir recourir à un troisième plan, selon le rapport.

Les maladies rares, majoritairement d'origine génétique, peuvent empêcher de respirer (mucoviscidose), de bouger (myopathies), de voir (rétinites), de résister aux infections (déficits immunitaires) ou encore affecter le sang comme la drépanocytose (anémie falciforme) ou l'hémophilie.

Les associations de malades ont fait part de leur "incompréhension" à l'occasion de la remise de ce rapport de propositions.

Pour l'Association Française contre les Myopathies (AFM), l'Alliance Maladies Rares (200 associations) et la fédération européenne Eurordis, "ce qui devait être le second plan maladies rares pour la période 2010-2014 est aujourd'hui présenté comme +des propositions qui constitueront le socle d'élaboration du plan+".

Les associations s'étonnent dans un communiqué que le document remis soit amputé d'une part importante du travail effectué par la cellule de pilotage du Plan, conformément à la lettre de mission signée par quatre ministres en septembre 2009".

"En effet, le projet de plan comportait également 82 fiches actions détaillées proposant des mesures concrètes ainsi que les tableaux financiers précis permettant de suivre la réalité des engagements", précisent-elles.

"Il serait inconcevable que le travail rédigé à l'issue de nombreuses concertations et arbitrages au sein des différentes administrations concernées soit ignoré", ajoutent les associations.

Elles "demandent que l'ensemble des propositions faites dans les fiches actions, ainsi que les financements correspondants, soient intégralement repris dans la version finale du plan" et ajoutent qu'elles "resteront extrêmement vigilantes sur ce point, dans les semaines à venir".