Médicaments orphelins: stop aux fantasmes, alerte l'AFM

La présidente de l'Association française contre les Myopathies, Laurence Tiennot-Herment, s'exprime, le 26 novembre 2009 à Paris.

Source photo : Francois Guillot [AFP/Archives]

"Il faut une impulsion très forte pour accroître l'émergence de médicaments orphelins", a plaidé mardi devant la presse la présidente de l'association organisatrice du Téléthon, Laurence Tiennot-Herment.

Depuis 2000, les médicaments développés pour le traitement des maladies rares peuvent bénéficier d'une réglementation européenne incitative : réduction des frais d'autorisation de mise sur le marché, exclusivité commerciale de 10 ans, possibilité de mesures d'aide au niveau national.

Claude Le Pen, professeur d'économie de la Santé (Paris-Dauphine) et membre du groupe de réflexion sur les médicaments orphelins de l'AFM, a relativisé ces avantages. Il s'agit d'"un acte de solidarité", a-t-il expliqué, démontant certaines idées reçues selon lesquelles ces médicaments, qui coûteraient tous très chers, "ruinent la santé".

Quelque 800 médicaments ont été désignés médicaments orphelins (soit 65% des demandes) en Europe, mais seulement 61 d'entre eux ont effectivement obtenu une AMM, permettant de traiter près de 3 millions de patients européens.

36 autres médicaments ont une AMM dans une indication de maladie rare, sans avoir le statut de médicament orphelin, a souligné Claude Le Pen.

Pour M. Le Pen, "le fantasme d'explosion" des médicaments orphelins est totalement infondé.

En France, les médicaments orphelins sont soumis au même dispositif de régulation des prix que les autres médicaments, mais bénéficient, comme les médicaments génériques, d'une dispense de certaines taxes.

Le Projet de loi de financement de la Sécurité sociale pour 2011 a cependant supprimé cet avantage pour les médicaments orphelins dont le chiffre d'affaires annuel est supérieur à 30 millions d'euros.

Seuls treize médicaments sont concernés, mais Claude Le Pen s'est interrogé sue "le message subliminal" ainsi envoyé aux médicaments orphelins.

Les ventes de médicaments orphelins ont représenté 930 millions d'euros de chiffre d'affaires en 2009, selon le Centre d'étude et de prospective stratégique - dont les deux-tiers réalisées à l'hôpital -, soit 3,5% des ventes de médicaments remboursables.

Pour ce qui est du prix, seul un tiers des 61 médicaments orphelins est inscrit dans la liste des 140 médicaments les plus coûteux, selon Claude Le Pen, représentant 15% de cette liste.

L'économiste de la santé plaide pour un renforcement du statut de médicament orphelin et une amélioration de la transparence "pour dissiper toute suspicion".

"On est dans une vallée de la mort" pour le développement clinique des médicaments orphelins, a pour sa part déploré Mme Tiennot-Herment.

"Il faut absolument que la recherche publique et privée s'en empare", a-t-elle souligné, à quelques jours de la prochaine journée internationale des maladies rares, le 28 février. Elle aura pour thème cette année "les inégalités d'accès aux soins".

Le ministère de la Santé devrait présenter à cette occasion le 2e Plan national maladies rares, a-t-il indiqué à l'AFP.

Les maladies rares touchent 3 millions de personnes en France, 30 millions en Europe. Une maladie est dite rare quand elle touche moins d'une personne sur 2.000.